Chińscy naukowcy zastosowali metodę tzw. edycji bazowej w celu skorygowania pojedynczego błędu wśród trzech bilionów "liter" naszego kodu genetycznego. W trakcie eksperymentu użyto embrionów powołanych do życia metodą klonowania. Embriony były obciążone chorobą hematologiczną o nazwie beta-talasemia.
Talasemia to zagrażająca życiu choroba krwi polegająca na zaburzeniu produkcji hemoglobiny. Spowodowana jest pojedynczą zmianą w jednej z zasad azotowych nukleotydów, stanowiących budulec DNA. Zespołowi z Chin udało się wyeliminować tę zmianę za sprawą techniki biomedycznej zwanej edycją bazową [base editor (BE) system].
Nowa technika umożliwia modyfikację genomu w wybranych miejscach. Pozwala na bezpośrednie przekształcenie ściśle określonego fragmentu nici DNA.
”Naprawione” embriony nie były przeznaczone do implantacji, potraktowano je jak materiał biologiczny. Naukowcy przez kilka dni obserwowali rozwijające się embriony, a następnie przerwali eksperyment. Przerwanie polegało na „utylizacji embrionów”, czyli uśmierceniu powołanych do życia dzieci.
W artykule opublikowanym w czasopiśmie „Protein and Cell”, autorzy eksperymentu przyznali, że w rzeczywistości nie udało się „naprawić” każdej komórki i rozwijający się embrion był "mozaiką" komórek zdrowych i chorych. Odsetek naprawionych komórek wynosił około 20,0 proc.
Wśród przedstawicieli środowisk filozoficznych i medycznych podnosi się coraz więcej głosów wzywających do głębokiej debaty etycznej na temat granic w działaniach mających na celu zapobieganie chorobom.
[Tłumaczenie i opracowanie własne HLI Polska na podstawie serwisu informacyjnego BBC News/ Health (J.Gallagher) – 28.09.2017 r.]
Zdjęcie: Wikipedia (Richard Wheeler (Zephyris) - GFDL, https://commons.wikimedia.org/w/index.php?curid=2117121)
P. Liang, Ch. Ding, H. Sun i in., “Correction of β-thalassemia mutant by base editor in human embryos”, w: “Protein and Cell” (2017), s. 1-12; https://doi.org/10.1007/s13238-017-0475-6 .